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Sviluppo di un nuovo saggio per l’idrolisi del sulfatide da parte dell’enzima Arilsulfatasi A: rilevanza per la cura della Leucodistrofia Metacromatica

Approcci terapeutici per la Leucodistrofia Metacromatica

Attualmente gli approcci terapeutici per la leucodistrofia metacromatica sono in corso di studio. Sebbene il trapianto di cellule staminali dal midollo osseo e la terapia enzimatico sostitutiva (ERT) sono in grado di trattare i disordini sistemici associati alla leucodistrofia metacromatica, il trattamento sul (SNC) rimane la sfida maggiore. Infatti, entrambi i trattamenti terapeutici determinano un rallentamento nella progressione della malattia, ma la loro efficacia è inversamente proporzionale al tempo trascorso dall'insorgenza dei primi sintomi.

In più il trapianto con cellule staminali emopoietiche è spesso incompatibile con i tempi richiesti per la ricerca di un donatore di midollo compatibile (Krivit et all. 1999).
La terapia genica costituisce un approccio promettente per il trattamento della patologia del SNC, in quanto determina un rifornimento continua dell’enzima mancante a livello del SNC (Grez M. 2010).

Questo brano è tratto dalla tesi:

Sviluppo di un nuovo saggio per l’idrolisi del sulfatide da parte dell’enzima Arilsulfatasi A: rilevanza per la cura della Leucodistrofia Metacromatica

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Informazioni tesi

  Autore: Francesca Lonardo
  Tipo: Tesi di Laurea Magistrale
  Anno: 2011-12
  Università: Università degli Studi di Perugia
  Facoltà: Scienze Matematiche, Fisiche e Naturali
  Corso: Biologia molecolare e cellulare
  Relatore: Sabata Martino
  Lingua: Italiano
  Num. pagine: 53

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