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Immunoterapia oncologica mediante cellule CAR-T

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Anteprima della tesi: Immunoterapia oncologica mediante cellule CAR-T, Pagina 2
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INTRODUZIONE ED OBIETTIVI 
Con il concetto di terapia genica (in inglese Gene Therapy) oggi s’intende, in 
un’accezione generale, l’inserimento e/o inserzione di materiale ereditario (geni) 
all’interno di specifiche cellule bersaglio con l’intento di poter principalmente curare 
malattie genetiche ereditarie e non solo (in altri termini, condizioni patologiche). La 
procedura d’inserimento è nota agli “addetti del settore” con il termine di trasfezione. 
Per altre patologie, invece, siamo interessati a voler uccidere in maniera mirata le 
cellule malate responsabili della condizione di malessere, come nel caso del cancro e di 
diverse patologie dovute a una proliferazione incontrollata di cellule divenute, a causa 
di quest’ultima, anormali e, a tal scopo, modifichiamo geneticamente le cellule del 
sistema immunitario del paziente, come i linfociti T oppure le cellule Natural Killer, 
impartendo loro un preciso ordine: neutralizzare le cellule tumorali; è necessario 
precisare che l’oggetto della tesi verterà, infatti, solo su uno specifico aspetto della 
terapia genica: la terapia genica mediante cellule CAR-T,
1
 l’ultima frontiera della 
immunoterapia, che sarà descritta approfonditamente nei successivi paragrafi di questo 
progetto di tesi bibliografica, lasciando ad altri testi e/o manuali ben più appropriati, 
idonei e completi la trattazione delle altre innumerevoli applicazioni della suddetta 
terapia e che in questa sede saranno solo brevemente citate e riassunte.  
Essenzialmente, grazie al supporto, ora più che mai indispensabile, della terapia genica, 
è possibile oggi introdurre copie corrette e funzionali di un possibile gene all’interno di 
una specifica cellula, appartenente a un tessuto o ad un organo, che, ovviamente, ci 
aspettiamo che presenti nel proprio genoma entrambe le copie del gene in questione 
malate e/o difettive; in tal modo, si compie una vera e propria sostituzione, trasferendo, 
di fatto, la versione funzionale e/o ottimale del gene e rimediare al danno da esso 
causato; in questo modo, si opera un intervento direttamente sulla radice della patologia 
che vogliamo debellare, quindi sulla causa della patologia stessa, anziché andare a 
curarne solo gli effetti come gli approcci di talune terapie tradizionali intendono operare 
e che si prefigurano, tuttavia, come degli interventi meramente palliativi per il paziente. 
Correggere il codice genetico degli esseri umani, applicando i principi dell’ingegneria 
genetica, al fine di migliorare le loro condizioni di salute è, quindi, diventata la nuova 
sfida ed il nuovo obiettivo del XXI secolo che forse un giorno permetterà, a costi 
                                                           
1
 Srivastava S., Riddell S.R. (August 2015), "Engineering CAR-T cells: Design concepts", Trends in 
Immunology. 36 (8): 494–502.

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Immunoterapia oncologica mediante cellule CAR-T

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Informazioni tesi

  Autore: Davide Carbonaro
  Tipo: Laurea liv.I
  Anno: 2017-18
  Università: Università degli Studi di Napoli - Federico II
  Facoltà: Scienze Matematiche, Fisiche e Naturali
  Corso: Scienze biologiche
  Relatore: Barbara Majello
  Lingua: Italiano
  Num. pagine: 69

FAQ

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gene casp9
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sindrome di rilascio da citochine (crs)
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